Eine neue Technik, die die Behandlung von Blindheit von sechs Monaten auf zwei Wochen verkürzen könnte, hat erfolgreich das zentrale Sehvermögen bei Mäusen wiederhergestellt, wie eine kürzlich in der Zeitschrift Nature veröffentlichte Studie zeigt gezeigt hat.
Die Behandlung würde denjenigen helfen, die an altersbedingter Makuladegeneration (AMD) leiden, die in Großbritannien die Hauptursache für Sehverlust ist. Die durch AMD verursachten Probleme mit dem zentralen Sehen sind auf den Verlust von Photorezeptoren zurückzuführen – den Neuronen in der Netzhaut, die auf das in das Auge einfallende Licht reagieren und für die Verengung und Erweiterung der Pupillen verantwortlich sind.
Diabetes und einige seltene genetische Krankheiten können durch die Degeneration von Photorezeptoren auch zur Erblindung führen.
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Die derzeitige Behandlung dieser Erkrankungen verwendet Stammzellen, um beschädigte Photorezeptoren zu ersetzen. Die in einem Labor aus erwachsenen Zellen entwickelten Stammzellen sind als „pluripotent“ bekannt, was bedeutet, dass sie reprogrammiert werden können, um nahezu jede Art von Zelle oder Gewebe herzustellen, die dann in den Körper transplantiert werden kann.
„Stammzellbasierte Strategien sind äußerst aufregend“, sagt Dr. Sai Chavala, der leitende Forscher der Studie. „Die Generierung dieser Zellen kann jedoch umständlich und zeitaufwändig sein.“
Der Prozess, ausgewachsene Zellen in Stammzellen und dann in Photorezeptoren umzuwandeln, kann bis zu sechs Monate dauern. Die neue Technik, die von Chavala und dem Team des National Eye Institute entwickelt wurde, kann Ersatzzellen in zehn Tagen herstellen.
Die Technik, die von den Wissenschaftlern als direkte chemische Reprogrammierung bezeichnet wird, beinhaltet die Entnahme von Hautzellen und die Zugabe einer Mischung aus fünf niedermolekularen Verbindungen, die Gene „anschalten“ können, die während der Entwicklung der Netzhaut wichtig sind.
Sobald die Gene aktiviert sind, wird die Hautzelle zu etwas, das das Aussehen und die Funktion von Photorezeptorzellen nachahmen kann. Diese werden dann chirurgisch in den Augenhintergrund transplantiert, der die neuen Photorezeptorzellen erkennt und das verlorene Sehvermögen wiederherstellt.
Die Forscher transplantierten die Zellen in blinde Mäuse und testeten dann, wie sich ihre Pupillen bei schwachem Licht verengen. Von den 14 Mäusen in der Studie hatten sechs eine verbesserte Pupillenreaktion auf Licht als vor der Operation, was zeigt, dass die neuen Photorezeptorzellen funktionierten.
Die Autoren hoffen, dass die Verwendung der eigenen Haut eines Patienten zur Herstellung „personalisierter“ Netzhautzellen das Risiko verringern könnte, dass die transplantierten Zellen vom körpereigenen Immunsystem abgestoßen werden. Während in der Studie Mäuse verwendet wurden, ist geplant, in den nächsten drei Jahren Experimente durchzuführen, die die Anforderungen für die FDA-Zulassung erfüllen, und die Therapie mit menschlichen Teilnehmern durchzuführen, sagte Chavala.