Menschen, die vor dem 50. Lebensjahr an der Parkinson-Krankheit erkranken, wurden möglicherweise mit gestörten Gehirnzellen geboren, wie neue Forschungsergebnisse nahelegen.
Wissenschaftler sagen, dass die Anomalien möglicherweise jahrelang unentdeckt geblieben sind. Sie fügen hinzu, dass ihre Ergebnisse auf ein Medikament hinweisen könnten, das möglicherweise helfen könnte, den Prozess zu korrigieren.
Parkinson tritt auf, wenn Neuronen im Gehirn, die Dopamin produzieren – eine Substanz, die hilft, Muskelbewegungen zu koordinieren – beeinträchtigt werden oder absterben. Zu den Symptomen gehören Langsamkeit der Bewegung, steife Muskeln, Zittern und Gleichgewichtsverlust. In den meisten Fällen ist unbekannt, warum das Neuron versagt, und es gibt keine bekannte Heilung.
Der leitende Autor der Studie, Dr. Clive Svendsen, Direktor des Regenerative Medicine Institute des Cedars-Sinai Board of Governors und Professor für biomedizinische Wissenschaften und Medizin am Cedars-Sinai, sagte:„Unsere Technik gab uns ein Zeitfenster zurück, um zu sehen, wie gut es den Dopamin-Neuronen geht möglicherweise von Anfang an im Leben eines Patienten funktioniert hat.“
Die Forscher erzeugten spezielle Stammzellen, die als pluripotente Stammzellen (iPSCs) bekannt sind, aus Zellen von Patienten mit früh einsetzender Parkinson-Krankheit. Dabei wurden adulte Blutzellen in einen primitiven embryonalen Zustand zurückversetzt. Die Stammzellen könnten dann jeden Zelltyp des menschlichen Körpers produzieren, alle genetisch identisch mit den eigenen des Patienten.
In der Studie, veröffentlicht in Nature Medicine verwendeten die Forscher die iPSCs, um Dopamin-Neuronen von den drei Patienten zu produzieren, kultivierten sie dann in einer Schale und analysierten die Funktion der Neuronen. Die Wissenschaftler entdeckten zwei wichtige Anomalien in den Dopamin-Neuronen in der Schale.
Einer war die Anhäufung eines Proteins namens Alpha-Synuclein, das bei den meisten Formen der Parkinson-Krankheit auftritt. Das andere waren schlecht funktionierende Lysosomen – Zellstrukturen, die als Behälter für die Zelle dienen, um Proteine abzubauen und zu entsorgen. Diese Fehlfunktion könnte dazu führen, dass sich Alpha-Synuclein ansammelt.
Dr. Svendsen sagte:„Was wir mit diesem neuen Modell sehen, sind die allerersten Anzeichen von Parkinson im Kindesalter. Es scheint, dass Dopamin-Neuronen bei diesen Personen Alpha-Synuclein über einen Zeitraum von 20 oder 30 Jahren weiterhin falsch behandeln, was zum Auftreten von Parkinson-Symptomen führt.“
Die Forscher testeten auch eine Reihe von Medikamenten, um zu sehen, ob sie die beobachteten Anomalien rückgängig machen könnten. Sie fanden heraus, dass ein Medikament, PEP005, das in Amerika bereits zur Behandlung von Hautkrebsvorstufen zugelassen ist, die erhöhten Alpha-Synuclein-Spiegel sowohl in den Dopamin-Neuronen in der Schale als auch in Labormäusen reduzierte.
Als nächstes plant das Team zu untersuchen, wie das Medikament – das derzeit in Gelform erhältlich ist – an das Gehirn abgegeben werden könnte, um möglicherweise Parkinson zu behandeln.